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记一名年轻医生与自身患有罕见致死性疾病的斗争

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在宾夕法尼亚大学,大卫?法根鲍姆正试图改变他所患的一种可怕疾病的治疗前景。资料来源:April Saul

当我出院时,我有一种强烈的感觉,你需要充分利用每一秒钟。

在第三次濒死和第四次死亡之前,大卫?法根鲍姆有了一个新的座右铭:做你想做的事。“当我出院时,我有一种强烈的感觉,你需要充分利用每一秒钟。”Fajgenbaum,一个31岁的大学前足球运动员,留着非常短的黑发,紧握双手。这使他看起来充满了青春活力。然而,这隐藏了一个可怕的现实。也许明天,法伊根鲍姆熟悉的疾病会卷土重来,导致法伊根鲍姆的每个器官衰竭,并被送入重症监护室。

六年前,当Fajgenbaum第一次遭受盗汗、疲劳和体重减轻之苦时,他在医学院读三年级,并转向妇产*信嘌怠!拔也恢婪⑸耸裁矗抑勒庥械阍愀狻!钡彼慕】底纯龆窕保ǜ芬Ы粞拦丶绦由8静萍觳榻崾保既环⑾旨父鼋智獾拿拦鱿Ψ嵫谴笱б皆旱募闭锸摇

“他们做了一些*测试,然后告诉我,‘戴夫,你的肝、肾和骨髓都不工作了。到底发生了什么事?”Fajgenbaum被直接送入医院。视网膜出血导致暂时失明,器官功能*贾滤凰徒刂⒓嗷な摇K谀抢锎袅私*7周,没有被诊断出来。最后,法根鲍姆恢复了健康。“困惑的医生”不停地说,‘我们只能希望它不会再次开始。我们对这种疾病一无所知。"

出院后的头几周,法伊根鲍姆查阅了数千页追溯到他童年时代的病历,以寻找医生可能遗漏的东西。随着他的医疗经验逐渐展开,法根鲍姆了解到潜在的杀手是一种罕见的恶性免疫疾病??卡斯尔曼病。在美国,每年大约有5000人患有这种疾病,但可悲的是,人们对它的了解严重不足。

可怕的诊断

1954年,波士顿病理学家本杰明?卡斯特曼首次描述了卡斯特曼病。卡斯尔曼对一名40岁高管的疾病感到困惑:他出现发烧、全身无力和胸部异常肿块。医生最初怀疑是癌症或其他疾病,但手术中切除的肿瘤最终证实这是一种完全不同的疾病。后来,它被称为单中心或局限性卡斯尔曼病。

这种疾病被认为有点像具有自身免疫功能的前淋巴瘤。淋巴结中的细胞扩散并攻击各种组织。随着时间的推移,医生已经确定一种叫做白细胞介素-6的免疫系统信使是罪魁祸首。他们开始相信,当淋巴结分泌过多的白细胞介素-6,导致局部或全身大规模炎症反应时,卡斯尔曼氏病会恶化。

在流感症状和器官衰竭的第二次发作期间,法伊根鲍姆被诊断为该疾病最危险的亚型:特发性多中心卡斯尔曼病。对于垂危的Castleman病患者,医生采用了通常的治疗方法:高强度化疗去除攻击健康组织的免疫细胞。

尽管接受了治疗,法根鲍姆变得虚弱了。医生告诉他的天主教家庭,法根鲍姆可能活不了了。一位牧师被召来做他最后的祈祷。那是2010年11月,当时法根鲍姆只有25岁。

然而,两天后,他的身体开始顺利恢复。为了保护自己的健康,法根鲍姆决定去美国西部咨询一位世界级的卡斯特曼病专家。我是阿肯色州大学医学院的弗里斯?范?李博士。在这次搜索中,法根鲍姆的症状又出现了。这次,他使用了7种化疗药物。经过缓慢的恢复,法根鲍姆再次濒临死亡。

尽管在之前的6个月中,法伊根鲍姆住院治疗了4.5个月,但他仍然很乐观。"我相信医疗系统会发现我的情况。"同时,他上交的研究论文也很令人欣慰。

然而,有一天,当Fajgenbaum观察患有自身免疫性疾病(如红斑狼疮和类风湿性关节炎)的患者的淋巴结图像时,他发现了一些奇怪的地方。"他们和卡斯尔曼的病人有几乎相同的淋巴结特征."法根鲍姆说,“这太奇怪了。”在Castleman病中,淋巴结异常被认为是疾病的驱动因素。在红斑狼疮中,它们是一种反应或副作用。Fajgenbaum想知道肿大的淋巴结是否是Castleman病的结果,而不是红斑狼疮的病因。

Fajgenbaum需要医疗帮助。他在PubMed数据库中搜索了每一位发表过关于卡斯特曼氏病文章的研究人员,并写了400多封私人邮件邀请他们参加他在当年12月在美国*协会组织的一次会议。

在亚特兰大,27名Castleman病专家聚集在会议中心的一个会议室,另外5名专家通过电话与现场联系。Fajgenbaum在毕业前六个月以非医科学生的身份主持了会议。在会议上,对于这种疾病的专业术语以及哪些细胞值得研究有很大的争议。

Fajgenbaum开始相信这些挑战更多的是源于商业而不是科学。他认为,要攻克卡斯特曼氏病,他需要攻读工商管理硕士学位。因此,法根鲍姆成功地申请了宾夕法尼亚大学沃顿商学院。

完美的简历

"我仍然记得他的采访。"在沃顿商学院教授医疗管理的琼?金内说,“他看起来非常有活力...他头上有这么一层阴影,怎么看起来这么健康?”

金内不仅对法根鲍姆目前的计划印象深刻,而且对他过去因悲剧而取得的成就印象深刻。他19岁时,他的母亲死于脑癌。陷入悲伤和孤独的法杰恩鲍姆成立了一个名为AMF的组织来抚慰那些悲伤的大学生。当时,AMF代表“生病的母亲和父亲”,也是法根鲍姆母亲名字的首字母安妮?玛丽?法根鲍姆。自从更名为“积极前进”后,AMF现在在美国大学有55个分校。

Fajgenbaum说,这个非营利组织的启动和运作是彻底改变卡斯特曼氏病的“最后训练场地”。金内同意了。"在沃顿商学院,没有多少人能在那个阶段取得这样的成就."金内说,“显然,激励和激励人们建立类似的机构需要大量的天赋。”

在沃顿商学院,法根鲍姆建立了卡斯特曼疾病合作网络(CDCN)。他还从谈判策略、药物研发经济学、决策和管理课程中学到了很多东西。

招募最佳候选人

"我是他们机器中的一个齿轮."著名微生物“猎人”伊恩?利普金在哥伦比亚大学经营着一个50人的实验室,他说。虽然利普金非常熟悉卡斯特兰氏病的病毒形式,但他不知道有像法根鲍姆这样的病人没有任何明显的病毒迹象。

利普金非常适合法根鲍姆的宏伟计划:确定最紧迫的卡斯特曼氏病项目,然后为每项工作招募最佳候选人。Fajgenbaum通过一个门户网站联系了数百名研究人员,通过众包列出了一份可能的Castleman病研究清单,然后按优先顺序排列。这一策略受到了沃顿商学院一个练*班的启发??所有800名商学院一年级学生必须想出五种应对气候变化的方法。

这个全球网络当时有大约350名研究人员,非常成功。两名日本医生和一名挪威医生分别提供了一些样本。最后,CDCN为利普金收集了34个样本。

与此同时,CDCN、宾夕法尼亚大学和一家制药公司在今年2月签署了一份患者注册协议。其费用和公司身份仍未披露。目标是更好地理解卡斯特曼病的发展轨迹,分析患者正在接受的治疗,并确定可能发挥作用的治疗方法。

名单上是法根鲍姆自己的实验疗法。目前,他已经连续两年半使用免疫抑制药物,并且仍然健康。Fajgenbaum的“病人”想“从山顶尖叫”,并告诉每个人尝试他的疗法。身体里的“医生”非常谨慎,甚至拒绝说出来,担心这种健康状况只是一个意外。Fajgenbaum计划提交一份案例研究,描述他的经历,如果他坚持3年不复发,也就是说,再坚持6个月。

“我需要非常谨慎。”法伊根鲍姆说,因为他不仅仅是另一个普通的卡斯特曼病人。

(宗华)

《中国科学报》(2016-07-27,第三版国际版)

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